cellule staminali e autismo

Le cellule staminali sono cellule presenti in tutto il nostro corpo che hanno due proprietà: possono dividersi ripetutamente e formare molte più cellule, oppure possono differenziarsi in diversi tipi di cellule specializzate. È un meccanismo di sopravvivenza cruciale che consente, peresempio, chiudendo una ferita o sostituendo il sangue che è stato perso. Nell'embrione le cellule staminali danno origine al cervello, alle ossa, ai muscoli, a tutti gli organi del corpo. Negli adulti, hanno il potenziale per riparare, ripristinare, sostituire e rigenerare le cellule, ed è qualcosa che fanno in condizioni normali per gli organi che subiscono un rapido ricambio, come l'epitelio intestinale.

Non è così per organi in cui il turnover cellulare è nullo o molto limitato, come le ossa o il cervello.

Le terapie con cellule staminali sono una delle speranze della medicina nel 21° secolo, in quanto offrono la possibilità di affrontare malattie o condizioni per le quali esistono pochi trattamenti. Tra questi ci sono il diabete, il morbo di Alzheimer, l'artrosi, gli attacchi di cuore o alcuni tipi di cecità. In alcune situazioni questa promessa terapeutica è già una realtà. Uno dei migliori esempi è il trattamento delle leucemie. Una strategia di successo è stata quella di distruggere il sistema ematopoietico compromesso del paziente e quindi ricostruirlo con cellule staminali di un donatore. Basta una cellula staminale per ricostruire l'intero sistema emopoietico e recuperare una vita normale

Le cellule staminali embrionali sono totipotenti e ciò significa che possono diventare tutti i tipi di cellule del corpo, ma le cellule staminali adulte possono diventare solo molti tipi di cellule e sono quindi chiamate multipotenti o pluripotenti. Fortunatamente, le cellule staminali di individui adulti sono state riprogrammate con successo per diventare più tipi di cellule, evitando i problemi etici associati all'uso di embrioni.

Le terapie con cellule staminali mirano a rigenerare o sostituire le cellule colpite da disturbi e malattie, riparando un tessuto o un organo fino a farlo funzionare in modo molto più simile a quello di una persona sana. Le terapie con cellule staminali possono compensare la presenza di cellule con un difetto genetico, possono sostituire le cellule perse o possono promuovere il rilascio di sostanze che compensano un deficit e ottenere un ambiente biochimico nel tessuto interessato più vicino alla normalità .

Le cellule staminali riprogrammate possono essere ottenute isolando le cellule staminali dal paziente o da un donatore e convertendole nelle cellule desiderate in un laboratorio prima di trapiantarle nel paziente. In un approccio alternativo, le cellule staminali possono essere trapiantate indifferenziate al di fuori del corpo del paziente nella speranza che il tessuto ricevente ne determini il destino. Questa idea si basa sul presupposto che ogni tessuto contenga specifiche molecole di segnalazione che dicono alle cellule staminali cosa diventare.

L'uso delle cellule staminali è diventato una delle proposte per il trattamento dell'autismo. L'utilizzo delle cellule staminali non è esente da rischi: la loro capacità di moltiplicarsi può dare origine a tumori e una volta immesse nel paziente è praticamente impossibile eliminarle o controllarle. Ecco perché sono stati effettuati i primi studi clinici su organi come l'occhio, dove se si verifica un problema, l'estensione della progenie delle cellule staminali è limitata e nel peggiore dei casi l'occhio può essere rimosso prima delle cellule tumorali diffuso in tutto il corpo. Una somministrazione sistemica (nell'intero organismo) o in organi insostituibili (il cervello) rende impossibile questa salvaguardia, finché non si è certi della sua sicurezza o finché le cellule trapiantate non hanno qualche meccanismo per la loro specifica autodistruzione.

La prima cosa da dire è che ad oggi non ci sono studi clinici con garanzie sufficienti per dimostrare che l'uso delle cellule staminali nei bambini e negli adulti con autismo è sicuro ed efficace. Ci sono stati alcuni test con pochissimi casi, a volte senza controlli adeguati e con risultati nulli o difficili da credere. Tuttavia, ci sono cliniche in numerosi paesi, tra cui la Spagna, che pubblicizzano ed eseguono trattamenti con cellule staminali.

Un esempio di questi studi clinici è l'articolo pubblicato da Dawson et al. (2020) nel Journal of Pediatrics . La sperimentazione clinica di fase II è stata condotta con pazienti con ASD che hanno ricevuto una trasfusione di sangue del cordone ombelicale, una fonte di cellule staminali. Questo studio prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco ha incluso 180 bambini con ASD, di età compresa tra 2 e 7 anni, che hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di sangue cordonale autologo (n=56) o allogenico (n=63) rispetto a un altro gruppo che ha ricevuto un placebo (n = 61) e tutti sono stati valutati 6 mesi dopo l'infusione. La conclusione è stata che non vi è stato alcun miglioramento nelle capacità di socializzazione o una riduzione dei sintomi dell'autismo.

Al di fuori del rigore e dei controlli delle pubblicazioni scientifiche, la situazione è diversa. L'Autism Child Development Center indica sul suo sito web https://www.autismcdc.com/about-autism-child-development-centre-acdcche “I risultati della terapia con cellule staminali nell'autismo sono notevolmente positivi. Il 91% delle persone con autismo ha mostrato miglioramenti clinici. C'è una diminuzione del comportamento aggressivo e dell'iperattività, un miglioramento del contatto visivo e della capacità di attenzione e un miglioramento delle abilità comunicative e sociali. Questa clinica, che offre anche molte altre terapie tra cui la terapia yoga e la terapia animale, si trova a Mumbai, in India. Indica anche sul suo sito web che hanno fatto 28 pubblicazioni su riviste mediche ma non ne elenca nessuna.
Se non ci sono dati scientifici decisivi sulla sicurezza e l'efficacia di questi trattamenti, come è possibile che vengano offerti in molti paesi, compresa la Spagna? Parte della spiegazione è che la scienza non ha una soluzione per l'autismo, lo considera una condizione permanente, quindi le famiglie disperate si aggrappano a un chiodo che brucia, sono disposte a pagare ciò che hanno e ciò che non hanno e ci sono quelli che Identificare l'opportunità di business. All'inizio, le cliniche per le cellule staminali si trovavano nei paesi in via di sviluppo, dove la legislazione è molto permissiva, comePanama, Russia o Ucraina.

Successivamente, il numero di cliniche di cellule staminali non regolamentate è cresciuto nei paesi sviluppati tra cui Stati Uniti, Germania, Svizzera, Regno Unito e Spagna. La maggior parte di queste aziende sfrutta una scappatoia che consente l'utilizzo di cellule staminali isolate dal corpo stesso del paziente (il cosiddetto trapianto autologo) per condizioni debilitanti che non possono essere trattate con i farmaci esistenti. Invece, tutte le altre terapie con cellule staminali devono essere sottoposte a valutazioni approfondite per qualità, sicurezza ed efficacia, proprio come qualsiasi trattamento medico.

La FDA, l'agenzia di regolamentazione degli alimenti e dei farmaci degli Stati Uniti, ha rilasciato una dichiarazione (datata sul suo sito Web a marzo 2019) affermando che " la Food and Drug Administration degli Stati Uniti è preoccupata che alcuni pazienti in cerca di cure e rimedi siano vulnerabili ai trattamenti con cellule staminali che sono illegali e potenzialmente dannoso». La FDA sta aumentando la sua supervisione per proteggere le persone da cliniche di cellule staminali canaglia e senza scrupoli, pur continuando a incoraggiare la ricerca in modo che l'industria medica possa sfruttare adeguatamente il potenziale dei prodotti a base di cellule staminali. In Europa serve anche una regolamentazione che eviti queste assurdità e richieda sperimentazioni cliniche prima dell'autorizzazione all'uso delle cellule staminali, anche se provengono dall'organismo stesso.

Un esempio può aiutarci a farci un'idea della situazione. Nel 2017, la clinica Nutech Mediworld di Nuova Delhi (Indica) ha annunciato di aver utilizzato cellule staminali per curare 14 persone con sindrome di Down. L'annuncio ha causato un enorme allarme poiché né gli esperti di sindrome di Down né gli esperti di cellule staminali hanno visto come queste cellule potrebbero trattare una malattia genetica causata dall'avere un cromosoma in più.

Giovanni Rasko

John Rasko, dell'International Society for Cell Therapy, ha dichiarato: "L'uso di queste cellule non ha alcun senso biologico e può esporre i bambini a un rischio considerevole di effetti collaterali". La situazione nel caso dell'autismo non è molto diversa, l'autismo ha una chiara componente genetica e non ci sono risultati rigorosi che dimostrino che questo possa essere invertito o alleviato attraverso l'uso di cellule staminali.

È importante sollevare anche la questione dei brevetti. Un brevetto di proprietà di Geeta Shroof, direttore medico della clinica di New Delhi, del 2007, protegge commercialmente l'idea che le cellule staminali possano essere utili per più di 70 condizioni diverse, dalla sindrome di Down al morbo di Alzheimer, fino agli stati vegetativi.

Geeta Shroof

Shroof ha pubblicato articoli sull'uso delle cellule staminali nel trattamento della sclerosi multipla, della paralisi cerebrale, delle lesioni del midollo spinale o del diabete, ma le stesse riviste che hanno accettato questi articoli hanno messo in guardia sui problemi etici in queste pubblicazioni. Una pubblicazione vale quanto i suoi risultati e il lavoro di revisione che su di essi è stato fatto. Ci sono pessime riviste che pubblicano qualsiasi cosa e ci sono riviste regolari che potrebbero essere interessate a pubblicare risultati provvisori o discutibili come un modo per attirare l'attenzione e ottenere nuovo pubblico, aumentando le loro citazioni e diffondendo il nome della rivista. Infine, ci sono buone riviste in cui un cattivo articolo può "intrufolarsi".

Schroff ha pubblicato un caso di un bambino con sindrome di Down. Secondo tale pubblicazione, il bambino ha ricevuto cellule staminali da un embrione donato che sono state iniettate nel sangue, nei muscoli della schiena, sotto la pelle e applicate in uno spray nasale. Secondo lei, il ragazzo ha sviluppato una migliore comprensione, un migliore tono muscolare alle estremità e ha migliorato la capacità di riconoscere i suoi parenti. Elisabeth Fisher dell'University College di Londra ha risposto che "non c'è paragone con individui simili con sindrome di Down, e nessuna indicazione che questa terapia abbia avuto alcun effetto, quindi l'autore non ha alcuna base per affermare che le iniezioni siano state benefiche". D'altra parte, ha indicato che "l'autore sembra non avere idea di dove stiano andando le cellule o cosa stiano facendo". Fa rizzare i capelli.

Nutech Mediworld, la clinica indiana, non è l'unica a offrire trattamenti con cellule staminali. Un'analisi condotta da Rasko nel 2016 ha identificato 417 siti web che offrono trattamenti con cellule staminali direttamente ai pazienti. Di questi, 187 erano collegati a 215 cliniche negli Stati Uniti. Quando si tratta di vendere ciarlataneria e trattamenti senza prove, anche gli Stati Uniti, il paese con la migliore scienza del mondo, sono di solito al primo posto.

Per saperne di più:

La clinica Coghlan A (2017) afferma di aver utilizzato cellule staminali per trattare la sindrome di Down. Nuovo scienziato 8
Dawson G, Sun JM, Baker J, Carpenter K, Compton S, Deaver M, Franz L, Heilbron N, Herold B, Horrigan J, Howard J, Kosinski A, Major S, Murias M, Page K, Prasad VK, Sabatos- DeVito M, Sanfilippo F, Sikich L, Simmons R, Song A, Vermeer S, Waters-Pick B, Troy J, Kurtzberg J (2020) Uno studio clinico randomizzato di fase II sulla sicurezza e l'efficacia dell'infusione endovenosa di sangue del cordone ombelicale per il trattamento dei bambini con disturbo dello spettro autistico. J Pediatrico 222: 164-173.